أعلنت هيئة الخدمات الصحية البريطانية على علاج جيني لمرة واحدة، المعروف باسم «إكساجامجلوجين» والذي يقوم بتحرير الجين المعيب في الخلايا الجذعية لمرض فقر الدم المنجلي في بريطانيا.

وتشير تقديرات الهيئة إلى أن 50 مريضاً، من الأطفال الأكبر سناً والبالغين الذين يعانون شكلاً حاداً من المرض، والذين هم مناسبون لعملية زرع الخلايا الجذعية ولكن دون وجود متبرع مطابق، سوف يتلقون هذا العلاج المتطور كل عام.

وأشارت التجارب السريرية للعقار إلى أن العلاج يمكن أن يوقف أزمات فقر الدم المنجلي المؤلمة، والتي تحدث عندما تصبح الأوعية الدموية مسدودة، حيث وجد الباحثون أن هناك «علاجاً وظيفياً» في 96.6٪ من المشاركين.....

لقراءة المقال بالكامل، يرجى الضغط على زر "إقرأ على الموقع الرسمي" أدناه

هذا المحتوى مقدم من صحيفة الخليج الإماراتية