حصل العالمان سوي لاي ثين وستيوارت أوركين على جائزة «الاختراق في علوم الحياة» بقيمة 3 ملايين دولار، وذلك تقديراً لابتكارهما علاجاً جينياً ثورياً لأمراض الدم الوراثية مثل فقر الدم المنجلي والثلاسيميا، باستخدام تقنية «كريسبر» الشهيرة.

هذا العلاج، الذي يُعرف باسم «كاسغيفي»، يعالج جذور المرض لا أعراضه فقط؛ إذ يعمل على تعطيل جين «BCL11A» المسؤول عن إيقاف إنتاج «الهيموغلوبين الجنيني»، ما يسمح للجسم باستئناف إنتاج هيموغلوبين صحي يحمي خلايا الدم من التشوه الهلالي والانسدادات التي تسبب الوفاة أو تلف الأعضاء.

وعلى الرغم من نجاح هذا العلاج في تجاربه السريرية، إلا أن.....

لقراءة المقال بالكامل، يرجى الضغط على زر "إقرأ على الموقع الرسمي" أدناه

هذا المحتوى مقدم من صحيفة الخليج الإماراتية