طوّر باحثون بكلية الطب في جامعة «هارفارد» الأميركية علاجاً جينياً للمصابين بمتلازمة «آشر من النوع 1F»، وهي حالة نادرة تسبّب الصمم والعمى التدريجيين.

وأظهرت نتائج دراستهم المنشورة في مجلة «جورنال أوف كلينيكال إنفيستيغيشن»، أنّ طريقة جديدة لتقديم نسخة مصحَّحة من الجين المعيب الذي يسبّب متلازمة «آشر PCDH15»، أعادت السمع في نماذج لفئران التجارب، وأظهرت تقدّماً في تحسين الرؤية بعضيات شبكية العين لدى القردة والرئيسيات غير البشرية.

ويُعدّ هذا العلاج الجيني التجريبي الثاني لمتلازمة «آشر» الذي طوّره مختبر أستاذ العلوم الطبية الانتقالية في كلية الطب بجامعة «هارفارد»، ديفيد كوري.

وكانت بحوث سابقة أظهرت أنّ استراتيجية مختلفة لتوصيل الجينات أعادت السمع في الفئران. وتوفّر الطريقة الجديدة خياراً ثانياً في حال ثبُت أنّ النهج الأول غير آمن أو غير فعّال عند اختباره على البشر.

قال كوري، المؤلّف الرئيسي للدراسة، في بيان، الجمعة: «من دون تجربة سريرية على البشر لا يمكننا معرفة ما إذا كان علاجنا الجيني الأول يُعيد الوظيفة الطبيعية»، مشدّداً على أنّ «الاستراتيجية الجديدة تمنحنا دعماً أكبر في حال فشل العلاج الأول. وقد يتبيّن لنا بمجرّد اختبار العلاج الجديد على المرضى أنه أفضل من العلاج الأول».

واجه الباحثون تحدّياً رئيسياً في تصميم علاج باستخدام جين «PCDH15»، نظراً إلى أنه كبير الحجم ولا يتناسب مع الغلاف المجوّف للفيروس، المعروف اختصاراً بـ«AAV»؛ وهو بمنزلة المركبة الأكثر شيوعاً.....

لقراءة المقال بالكامل، يرجى الضغط على زر "إقرأ على الموقع الرسمي" أدناه

هذا المحتوى مقدم من صحيفة الشرق الأوسط