أعلنت دراسة حديثة عن إشارات واعدة لعلاج جيني قد يساعد في إبطاء تطور مرض دوشين العضلي. يعتمد العلاج على إدخال نسخة معدلة من الجين المسؤول عن إنتاج بروتين الدستروفين إلى خلايا العضلات. تهدف النتائج إلى تحسين وظيفة العضلات وزيادة إنتاج البروتين داخل الأنسجة المصابة. تشير البيانات حتى الآن إلى وجود تحسن في بعض وظائف الحركة وإشارات إلى تباطؤ تدهور المرض، كما أبانت عن ملف أمان مقبول ضمن فترة المتابعة الحالية.

يُعرف Duchenne Muscular Dystrophy بأنه مرض وراثي نادر يصيب العضلات ويحدث بسبب خلل جيني. تظهر الأعراض عادة بين عمر سنتين وخمس سنوات، وتشمل صعوبة الجري والسقوط المتكرر وضعف عضلات الساقين وصعود السلالم. مع تقدم المرض، قد يفقد الطفل القدرة على المشي وتؤثر في عضلات القلب والتنفس.

كيف يعمل العلاج الجيني الجديد؟ يهدف العلاج إلى توصيل نسخة معدلة من الجين المسؤول عن إنتاج الدستروفين إلى خلايا العضلات، ما يساعد الجسم على إنتاج البروتين الضروري لدعم قوة العضلات. يحاول الباحثون معالجة السبب الجيني الأساسي.....

لقراءة المقال بالكامل، يرجى الضغط على زر "إقرأ على الموقع الرسمي" أدناه

هذا المحتوى مقدم من الإمارات نيوز