أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اعتماد أول علاج موجه للأطفال المصابين بمرض مينكيس، وهو اضطراب عصبي وراثي نادر يصيب الرضع ويؤدي إلى تدهور سريع في وظائف الدماغ والأعصاب. يعتمد العلاج الجديد على مركب هيستيدينات النحاس المصمم لتعويض النقص الحاد في النحاس داخل الجسم، وهو النقص الذي يقود تدمير الخلايا العصبية. وتهدف النتائج الأساسية إلى وقف التدهور وتحسين فرص البقاء على قيد الحياة، خاصة عند البدء المبكر بالعلاج خلال الأسابيع الأولى بعد الولادة. يمثل هذا القرار علامة فارقة في الطب الحديث لأنه يمنح الأطفال الصغار فرصة للبقاء مقارنة بما كان متوقعًا سابقًا خلال السنوات الأولى من العمر.

آلية العلاج الجديد يعتمد العلاج على مركب هيستيدينات النحاس المصمم لتعويض النقص الحاد في النحاس داخل الجسم، وهو النقص الذي يقود تدمير الخلايا العصبية. يُعطى العلاج يوميًا عن طريق الحقن تحت الجلد بجرعات محددة، مع مراقبة دقيقة لنسبة النحاس في الدم لتجنب ارتفاع قد يسبب تسممًا. تشير الدراسات إلى أن تزويد الجسم بالنحاس في صورة سهلة الامتصاص يمكن أن يوقف التدهور العصبي ويحسن فرص البقاء على قيد الحياة، خصوصًا عند البدء بالعلاج في الأسابيع الأولى بعد الولادة. يظل الهدف من العلاج تقليل التدهور وليس شفاءً كاملاً، ما يمنح الأطفال فرصة للنمو والاستمرار في الحياة بمستوى وظيفي أفضل.

نتائج التجارب السريرية شاركت عشرات الأطفال المصابين في التجارب السريرية، وتبيّن أن البدء خلال الشهر الأول من الحياة يقلل خطر الوفاة بنسبة تقارب 78% مقارنة بالأطفال الذين لم يتلقوا العلاج. كما سجلت المتابعة أن بعض الأطفال الذين واصلوا تلقي العلاج تمكنوا من العيش لأكثر من عشر سنوات، وهو رقم لم يكن مُتصورًا سابقًا لهذا المرض. كما أظهرت البيانات أن العلاج يهدف إلى حماية الخلايا العصبية من التلف وتحسين بعض وظائف الجهاز العصبي لدى الذين يبدأون مبكرًا.

الأعراض الجانبية.....

لقراءة المقال بالكامل، يرجى الضغط على زر "إقرأ على الموقع الرسمي" أدناه

هذا المحتوى مقدم من الإمارات نيوز