أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على أول علاج جيني مصمم لعلاج فقدان السمع الوراثي، وهو ما وُصف بأنه نقطة تحول في رعاية المرضى المصابين بهذا النوع من الفقدان. وتؤكد تقارير إعلامية أن هذا العلاج يمثل تقدماً رئيسياً في مجال الطب الدقيق والعلاج الجيني بهدف استعادة السمع لدى أولئك الذين يعانون حالات وراثية نادرة. وتمثل هذه الموافقة بداية لمرحلة جديدة في إدارة أمراض السمع الوراثية.
الهدف والنوع المستهدف يستهدف العلاج النوع النادر جداً من فقدان السمع الناتج عن طفرات في جين OTOF، وهو الجين المسؤول عن إنتاج الأوتوفيرلين الضروري لنقل الإشارات الصوتية من الأذن الداخلية إلى الدماغ. يصيب هذا النوع نحو خمسين طفلاً يولدون سنوياً في الولايات المتحدة. تمثل هذه الفئة هدفاً حيوياً للعلاج بما يمكنه استعادة القدرة على السمع كما يفيد الباحثون.
آلية العمل تعتمد المعالجة على ناقل فيروسي معدل لإيصال نسخة سليمة من الجين المعيب مباشرة إلى خلايا الأذن الداخلية. بمجرد دخول الخلية، يسمح الجين المصحح بإنتاج البروتين الضروري لتحويل الموجات الصوتية إلى إشارات كهربائية يمكن للدماغ تفسيرها. يمثل هذا النهج دقة علاجية متقدمة ترتبط بمبادئ الطب الشخصي في أمراض السمع.
النتائج السريرية والآثار الجانبية أعلنت إدارة الغذاء.....
لقراءة المقال بالكامل، يرجى الضغط على زر "إقرأ على الموقع الرسمي" أدناه
هذا المحتوى مقدم من الإمارات نيوز - فنون
