قررت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية اعتماد أول علاج جيني مصمم لعلاج فقدان السمع الوراثي، مما يمثل علامة فارقة في مجال العلاجات الجينية. يعتمد العلاج على ناقل فيروسي معدّل لإيصال نسخة سليمة من جين معيب إلى خلايا الأذن الداخلية، ليتمكن الصوت من التحويل إلى إشارات كهربائية يفهمها الدماغ. يركز العلاج تحديداً على طفرة جين OTOF التي تسبّب فقدان سمع نادرًا عند نحو 50 طفلاً يولدون سنوياً في الولايات المتحدة. هذه الخطوة تُشير إلى نقلة نوعية في رعاية الحالات الوراثية التي كانت تُعالج تقليديًا بالمعينات أو بزراعة القوقعة.

آلية العمل يعتمد العلاج على ناقل فيروسي مُعدل لإيصال نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا الأذن الداخلية. عند إدخالها، يسمح الجين المصحَّح بإنتاج البروتين الضروري لتحويل الموجات الصوتية إلى إشارات كهربائية يستطيع الدماغ تفسيرها. يحقّق هذا النهج الدقيق نتائج واعدة في الحالات التي كان يواجه فيها المرضى صعوبات سمعية مرتبطة بجين OTOF. في هذه الحالة، يُعد الهدف استعادة وظيفة الأذن الداخلية على مستوى الخلية.

التجارب والنتائج السريرية تدعم الموافقة نتائج تجربة سريرية شملت 20 طفلاً تلقوا جرعة واحدة من العلاج في أذن واحدة أو كلتيهما. أظهر 16 طفلاً من.....

لقراءة المقال بالكامل، يرجى الضغط على زر "إقرأ على الموقع الرسمي" أدناه

هذا المحتوى مقدم من الإمارات نيوز